FDA одобрило первую генную терапию наследственной глухоты
habr.comУправление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило первую генную терапию для восстановления слуха у людей, которые родились глухими.Речь идёт о лечении очень редкой наследственной формы глухоты, связанной с дефектом гена OTOF.
Этот ген нужен для выработки белка отоферлина, который помогает передавать звуковые сигналы от уха к мозгу. Без него волосковые клетки внутреннего уха не могут нормально выполнять свою функцию, и человек не слышит с рождения.По данным FDA, терапию испытали на 20 пациентах.
