CRISPR Therapeutics продолжает успешное тестирование генной терапии
smartmoney.oneБиотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) специализируется на разработке методов лечения редких и онкологических заболеваний с помощью редактирования генов.Совместно со своими партнерами компания уже добилась значительных успехов и готовится к одобрению одной из своих терапий.
Наиболее близкая к одобрению терапия CRISPR Therapeutics — это CTX001, нацеленная на лечение редких генетических заболеваний бета-талассемии (TDT) и серповидно-клеточной анемии (SCD), которые требуют регулярных переливаний крови, что значительно ухудшает качество жизни пациентов.CRISPR Therapeutics совместно с Vertex Pharmaceuticals исследует метод лечения, который позволял бы в результате однократного введения препарата избавляться от