Всего одна инъекция вернула зрение мужчине с редким генетическим заболеванием
В рамках клинических исследований ученые из Пенсильванского университета наблюдали за 11 пациентами с врожденным редким генетическим заболеванием Амаврозом Лебера, которое поражает сетчатку глаза из-за мутаций в определенных генах, главным образом в CEP290.
Пациенты с этим диагнозом страдают либо от тяжелых нарушений зрения или от полной слепоты. В подавляющем большинстве случаев болезнь развивается сразу после рождения.