Milasen: впервые в мире создано лекарство для лечения единственной пациентки
vesti.ruВ США разработан препарат для лечения генетического заболевания одной-единственной пациентки.У 8-летней Милы Маковец выявлен мутировавший ген MFSD8, который при взаимодействии с определенным элементом ДНК стал причиной болезни Беттена.
Девочка перестала ходить, видеть, 30 раз в сутки у нее происходили судороги.Врачи детского госпиталя в Бостоне разработали лекарство Milasen специально для Милы.