Массачусетский институт впервые успешно вылечил болезнь Тея-Сакса у детей
ridus.ruВпервые в истории два ребенка практически вылечились от болезни Тея-Сакса при помощи генной терапии.Болезнь Тея-Сакса — это тяжелое неврологическое заболевание, вызванное дефицитом фермента под названием HexA.
Этот фермент расщепляет жироподобное вещество, которое обычно присутствует в мозге, однако без HexA это вещество может накапливаться до токсических уровней, которые убивают нейроны.Дети с болезнью Тея-Сакса обычно умирают к 5 годам.