кровь

Смерть от маленького пореза: гемофилия и CRISPR/CAS 9

Гемофилия — это Х-связанная врожденная геморрагическая болезнь, поражающая 1 из 5000-10 000 мужчин. Болезнь вызвана мутациями в генах фактора коагуляции VIII (FVIII) или IX (FIX) (соответственно генов F8 и F9).

Дефекты этих факторов коагуляции вызывают сильные кровотечения (например, местное кровотечение, мышечное кровотечение, пурпуру и внутричерепное кровоизлияние).Хотя в нескольких исследованиях сообщалось о чрезвычайно короткой продолжительности жизни пациентов с гемофилией (16-23 лет), во второй половине 20-го века прогноз для таких пациентов значительно улучшился после введения более качественных концентратов фактора свертывания крови, также важную роль играет .Однако из-за чрезвычайно короткого периода полувыведения этих факторов

DMCA