Илья Зубков: Возможный блокбастер от Sarepta успешно проходит испытания
smartmoney.oneКомпания Sarepta Therapeutics (SRPT) опубликовала новые данные из программы разработки SRP-9001, а также подробности исследования SRP-9001-301 в III фазе.Компания тестирует препарат EMBARK для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
В исследование планируется включить 120 пациентов из США, Европы и Азии.Новые данные, представленные на «Дне микродистрофина SRP-9001» свидетельствуют, что испытуемые, получавшие SRP-9001 в исследовании SRP-9001-101 (n=4, возраст от 4 до 7 лет), улучшили свои результаты на 8,6 балла по системе амбулаторной оценки North Star Ambulatory Assessment (NSAA) по сравнению с контрольной группой после трех лет наблюдений.