Саше Лабутину со спинальной мышечной атрофией благодаря Алтушкину поставили самый дорогой в мире укол
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это наследственное генетическое заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга.
Единственный препарат, который лечит поломанный ген, – «Золгенсма» – стоит более 150 млн руб. Он доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов.