Самое дорогое лекарство в мире может появиться на рынке через год
rg.ruНовый препарат для лечения гемофилии, который может стать самым дорогим лекарством в мире, пока не выпустили в продажу. По сообщению разработчика, его стоимость оценили в три миллиона долларов.Компания получила предписание от регуляторных органов США подождать до конца 2021 года, чтобы подтвердить длительность эффективности терапии.Долгое время считалось, что передающиеся на генном уровне болезни в целом неизлечимы.
Так, при гемофилии человеческие клетки производят недостаточно одного из белков свертывания крови, поэтому больному нужно регулярно делать инъекции недостающего белка, на что необходимо несколько сотен тысяч долларов ежегодно.Эффективное решение проблемы нашли недавно - с помощью генной терапии.