Илья Зубков: Инвесторы не ждут сюрпризов от Sarepta
smartmoney.oneSarepta Therapeutics (SRPT) опубликовала результаты второй части исследования SRP-9001-102, в котором оценивается безопасность, эффективность и переносимость пациентами одной дозы генной терапии SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec).В исследовании участвовал 41 пациент с мышечной дистрофией Дюшенна, 21 из которых получал плацебо.
Препарат продемонстрировал статистически значимую эффективность.Участники, получавшие SRP-9001 (n=20, возраст 5–8 лет), набрали на 2,0 балла больше по среднему показателю амбулаторной оценки North Star Ambulatory Assessment через 48 недель после введения препарата по сравнению с контрольной группой.Дополнительные результаты будут представлены на одном из предстоящих медицинских конгрессов.